Résultat électronique déclaré par le patient - Electronic patient-reported outcome
Un résultat électronique déclaré par le patient ( ePRO ) est un résultat déclaré par le patient qui est recueilli par des méthodes électroniques. Les méthodes ePRO sont le plus souvent utilisées dans les essais cliniques, mais elles sont également utilisées ailleurs dans les soins de santé. En fonction du processus réglementaire, une majorité des questionnaires ePRO sont soumis au processus de validation linguistique . Lorsque les données sont saisies pour un essai clinique, les données sont considérées comme une forme de données de source électronique
Méthodes
Les deux principales méthodes actuellement utilisées pour ePRO sont les ordinateurs/smartphones et les systèmes téléphoniques
Les ordinateurs sont le plus souvent des appareils à écran tactile, allant des appareils portables, des appareils portables et des smartphones, aux iPad et autres tablettes. Les plus petits appareils sont souvent utilisés comme agendas électroniques, conçus pour être utilisés quotidiennement pour signaler les symptômes. Les appareils plus gros sont généralement utilisés en milieu clinique. Les ordinateurs exécutent généralement des applications ePRO dédiées - l'utilisation du Web pour ePRO n'est pas encore répandue. Généralement, une seule question à la fois est présentée à l'écran, avec un ensemble d'options de réponse possibles. L'utilisateur tape sur la réponse appropriée avec le doigt ou le stylet, puis passe aux questions suivantes.
Les téléphones utilisent normalement un système de réponse vocale interactif ( RVI ). L'utilisateur appelle une ligne téléphonique dédiée et entend un script parlé qui détaille la question et les réponses possibles. Chaque option de réponse reçoit un numéro et l'utilisateur appuie sur la touche numérique correspondante sur le clavier du téléphone pour enregistrer le choix. Les systèmes IVR sont plus souvent utilisés pour les agendas, le patient téléphonant par exemple depuis son domicile, mais ils peuvent être utilisés dans un cadre clinique.
Il existe également un certain nombre d'appareils personnalisés conçus spécifiquement pour être utilisés comme appareils de collecte de données ePRO.
Agendas électroniques
Les journaux sont utilisés lorsqu'il est souhaitable d'obtenir des évaluations fréquentes sur une période de temps, par exemple lorsqu'une condition varie en gravité. Dans de tels cas, il est peu probable que le rappel de la gravité sur une période de temps soit exact. La recherche a montré un biais substantiel dans un tel rappel sommaire, avec des évaluations indûment influencées par la façon dont le patient se sent au moment de l'évaluation, et par la gravité maximale plutôt que la gravité moyenne pendant l'intervalle d'évaluation. Les journaux peuvent surmonter ce problème en enregistrant la gravité soit sur une base momentanée ("À quel point votre douleur est-elle mauvaise en ce moment ?") Cependant, lorsque les données du journal sont collectées sur papier, on ne sait pas quand les notations sont réellement faites, et il existe des preuves que la conformité peut être assez faible. Dans une étude, les patients ont reçu un journal papier instrumenté qui enregistrait secrètement lorsqu'il était ouvert. L'étude a montré des cas fréquents de "remplissage", en remplissant un lot d'entrées quelque temps, souvent des jours, après leur échéance, et même dans certains cas de "remplissage en avant", en complétant les entrées avant leur échéance.
Les journaux électroniques horodatent automatiquement toutes les entrées et peuvent être configurés pour n'autoriser l'entrée que dans des fenêtres de temps spécifiées. Cela améliore la conformité et garantit que la véritable conformité peut être documentée. La documentation de la conformité est importante si les données ePRO doivent être utilisées pour prendre en charge les applications réglementaires. Les applications ePRO atteignent généralement des taux de conformité supérieurs à 80 %, souvent supérieurs à 90 %. Les agendas électroniques ont également l'avantage de ne permettre que des entrées valides dans la gamme. Les appareils tels que les PDA permettent de rappeler aux patients lorsque les entrées sont dues. Les systèmes transfèrent généralement rapidement les données vers un serveur central, ce qui permet de donner un retour personnalisé aux patients. Cela peut également améliorer la conformité. Les journaux électroniques éliminent également le besoin d'éditer et de saisir manuellement les données, des processus chronophages et sujets aux erreurs.
Basé sur le site
L'autre paramètre principal d'ePRO est la clinique, avec des questionnaires remplis lorsque les patients se présentent pour leurs visites programmées. Dans cette situation supervisée, la conformité est moins un problème. Les questionnaires utilisés dans les ePRO sur site sont souvent plus longs et plus complexes que ceux utilisés dans les journaux, évaluant par exemple la qualité de vie et les activités de la vie quotidienne de manière assez détaillée. Ils incluent le plus souvent une logique de branchement ("si OUI passez à la question suivante, si NON, passez à la question 34"). Une telle logique de branchement peut être gérée automatiquement par l'application ePRO, et il n'est souvent pas nécessaire que le patient sache même qu'un branchement est en cours. Cela facilite l'utilisation par le patient.
Comme pour les agendas électroniques, la prévention des entrées hors de portée ou incohérentes, et l'élimination de l'édition manuelle et de la saisie de données sont des caractéristiques importantes de l'ePRO sur site. Les données manquantes dans un questionnaire peuvent être réduites ou éliminées, ce qui est important car les données manquantes ont été identifiées comme un problème de qualité crucial dans les données du questionnaire.
Acceptabilité des patients
Depuis les premières années d'ePRO, on s'est demandé si tous les patients pouvaient faire face à la technologie informatique. Ceci est important, car si un nombre important de patients refusent de participer aux essais cliniques en raison de leur aversion pour les ordinateurs, il y aura alors un biais dans la population étudiée. L'une des premières études ePRO a utilisé un mini-ordinateur LINC-2 pour collecter les données des patients. La majorité des patients ont préféré l'ordinateur à la collecte de données sur papier. Des résultats similaires ont été rapportés dans de nombreuses études ultérieures.
On peut s'attendre à ce que les patients âgés et ceux qui ne sont pas familiers avec les ordinateurs aient plus de problèmes. Mais ces groupes font également preuve d'une grande acceptation de l'ePRO et, là encore, le préfèrent souvent au papier. Ainsi, il ne semble pas y avoir de grand obstacle au recrutement d'échantillons de patients représentatifs dans les études ePRO.
Validité et équivalence
L'établissement de la validité d'un instrument ePRO n'est en principe pas différent de celui d'autres méthodes, telles que le papier. Cependant, la plupart des instruments actuellement utilisés ont été validés sous forme papier, et nous devons nous demander (1) si les données papier peuvent être utilisées pour établir la validité de la version électronique, et (2) si les données des versions papier et électronique peuvent être utilisés de manière interchangeable.
L'International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) a publié des lignes directrices sur l'établissement de l'équivalence entre les modes d'administration. Leur approche est hiérarchique et dépend du degré de changement apporté au cours du processus de migration du format papier vers le format électronique. Trois niveaux sont proposés. Au niveau le plus bas, où le moins de changements a été apporté, l'entretien cognitif des patients pour vérifier qu'ils interprètent l'ePRO et le papier de la même manière est suffisant. Ce niveau comprend à la fois des changements triviaux (toucher plutôt qu'entourer un choix de réponse) ainsi que des changements qui sont étayés par des résultats empiriques dans la littérature. Au deuxième niveau, des études d'équivalence comparant les scores obtenus à partir des deux modes devraient être menées. Au troisième niveau, là où la plupart des changements se sont produits, l'instrument ePRO doit être traité comme un nouvel instrument et une validation psychométrique complète doit être effectuée.
Il existe de nombreuses preuves à l'appui de l'équivalence générale des méthodes papier et ePRO. Gwaltney et ses collègues ont rapporté une méta-analyse dans laquelle ils ont inclus 46 études évaluant 278 échelles. Ils ont conclu qu'il y avait un bon accord entre le papier et ePRO, et aucune preuve de biais systématique. Cette conclusion générale, bien sûr, ne garantit pas qu'une migration spécifique conduira à une équivalence, et chaque cas doit être examiné et documenté.
Il n'est pas toujours nécessaire de valider une mesure ePRO par rapport à une version papier préexistante. Dans certains cas, un instrument peut être développé et validé dès le départ sous forme électronique. Plus communément, peut-être, de nouveaux instruments seront développés en parallèle pour une utilisation papier et électronique, comme c'est le cas avec l'initiative PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System).
Les normes de validité doivent être maintenues dans chaque population de langue cible. Afin de garantir que les normes de développement sont cohérentes dans les versions traduites d'un instrument ePRO, l'instrument traduit subit un processus connu sous le nom de validation linguistique dans lequel la traduction préliminaire est adaptée pour refléter les différences culturelles et linguistiques entre les diverses populations cibles. Ce processus tient également compte des erreurs de formatage pouvant survenir dans les langues utilisant des polices non romaines.
En pratique
Plusieurs approbations réglementaires réussies ont utilisé les données ePRO ces dernières années, notamment le kétorolac pour la douleur oculaire , l' eszopiclone pour l' insomnie , le milnacipran pour la fibromyalgie , l' estradiol / lévonorgestrel pour les symptômes post-ménopausiques et le ruxolitinib pour la myélofibrose . Dans le cas de l'estradiol/lévonorgestrel, des données ePRO détaillées sur les saignements/spottings issues d'un essai clinique d'un an sont présentées dans la notice d'information destinée aux patients.
En plus de l'utilisation des essais cliniques, les méthodes ePRO peuvent être utilisées pour soutenir les patients recevant des soins réguliers. Un exemple de ceci est la collecte de données sur les symptômes de patients subissant une chimiothérapie, à l'aide de journaux portables. Cela permet au personnel de la clinique de surveiller les patients ambulatoires et d'identifier la survenue d'effets indésirables pouvant nécessiter une intervention.
Les références
Lectures complémentaires
- Byrom B, Tiplady B (eds.) ePRO : Solutions électroniques pour les données rapportées par les patients (2010) Farnham : Gower. ISBN 978-0-566-08771-4 .
- Byrom B, Mühlhausen W Electronic Patient-reported Outcome Measures: Un manuel de mise en œuvre pour la recherche clinique (2018) ISBN 978-1-72028-110-8
- Stone AA, Shiffman S, Atienza AA, Nebeling L (éd.) La science de la capture de données en temps réel (2007) Oxford : Oxford University Press. ISBN 978-0-19-517871-5 .